Die Brain Biotech AG hat mit Hilfe der Metagenom-Sequenzierung rund 2.000 bisher ungenutzte zusätzliche CRISPR-Nukleasen der Klasse 2 identifiziert, die für das Genom-Editing eingesetzt werden könnten. Mit Blick auf einen fokussierten Investitionsumfang hat das Unternehmen bisher eine begrenzte Anzahl im Detail analysiert und bereits einen ersten IP-Schutz für 15 Nukleasen angemeldet. BRAIN hatte kürzlich einen Hauptkandidaten, die sogenannte BRAIN Engineered Cas-Nuklease (BEC), ausgewählt und mitgeteilt, dass diese bereits in verschiedenen Organismen und Projekten eingesetzt wird.

Darüber hinaus hat das Unternehmen erste Partnerschaftsgespräche aufgenommen und ist offen für weitere Partnerschaften, um das detaillierte Screening seiner anderen vielversprechenden CRISPR-Nuklease-Kandidaten zu beschleunigen.

Dr. Paul Scholz, Leiter des Cas-Nuklease-Entwicklungsprogramms bei BRAIN Biotech AG, erklärt: „Die jetzt identifizierten CRISPR-Nukleasen der Klasse 2 geben uns eine starke Basis, um eine breitere Vielfalt der Genom-Editerungs-Tools zu entwickeln. Die Wissenschaft benötigt eine Auswahl an geeigneten Werkzeugen für unterschiedliche Anwendungen. Genom-Editing ist eine sehr spannende Technologie für eine Vielzahl von biotechnologischen Innovationen. Wir freuen uns sehr, dass BRAIN nun einen starken Beitrag zur Weiterentwicklung des Genom-Editing leisten kann.“

Dr. Michael Krohn, Leiter F&E bei der BRAIN Biotech AG, sagt: „Wir bauen unseren Fußabdruck im Bereich Genom-Editing aus. Dies ermöglicht uns, eine breitere IP-Position zu sichern und unser Toolset zu diversifizieren. Gemeinsam mit Partnern werden wir diese Entwicklung beschleunigen und können deutlich größere finanzielle und wissenschaftliche Ressourcen mobilisieren. Wir freuen uns sehr darauf, gemeinsam mit unseren zukünftigen Partnern das Genom-Editing voranzutreiben.”

Internationalisierung des Patentschutzes

Die positiven Ergebnisse kürzlich durchgeführter Experimente haben das Vertrauen des Managements der BRAIN Biotech AG in die starke IP-Position ihrer neuartigen Genome-Editierungs-Nuklease BRAIN-Engineered-Cas (BEC) weiter erhöht. Um sich eine breite IP-Position auf globaler Ebene zu sichern, hat das Unternehmen nun im Rahmen des internationalen Patentanmeldeprozesses, dem Patent Cooperation Treaty (PCT), die Unterlagen eingereicht. BRAIN strebt den Aufbau einer Patentfamilie rund um das BEC Genom-Editierungs-Tool an und hofft, im Laufe dieses Jahres weitere Fortschritte bei der IP-Position kommunizieren zu können.

Die aus BRAINs Kandidatensammlung als erste ausgewählte neuartige CRISPR-assoziierte Nuklease BEC wurde sowohl intern als auch mit Partnern bereits validiert und in ausgewählten Bakterien, Pilzen und Hefen appliziert. Die mit BEC erfolgreich vorgenommene Genom-Editierung in Pflanzenzellen befindet sich momentan in der Validierungsphase. Das Unternehmen hat zudem die Optimierung und Weiterentwicklung für weitere Anwendungsfelder wie die Anwendung in Säugetierzelllinien mit hoher Priorität eingeleitet und einen ersten IP-Antrag zum Schutz der BRAIN Nuklease-Sequenzen beim Europäischen Patentamt eingereicht. Zusätzlich wurde IP auf mehrere weitere Sequenzen angemeldet und die Nukleasen stehen nun für die weitergehende Forschung – auch gemeinsam mit Partnern – zur Verfügung.